Od akutnog zatajenja jetre nakon liječenja Novartisovom terapijom Zolgensma preminulo je dvoje djece. Farmaceutska tvrtka potvrdila je to u izjavi objavljenoj u petak, a koju je prvi objavio AWP Financial News.
– Nakon dva nedavna smrtna slučaja i u skladu sa zdravstvenim vlastima, ažurirat ćemo označavanje na lijeku kako bismo naznačili da je prijavljeno akutno zatajenje jetre sa smrtnim ishodom, stoji u priopćenju tvrtke.
Zolgensma je odobrena za liječenje spinalne mišićne atrofije, rijetkog nasljednog poremećaja koji je, u svom najtežem obliku, često smrtonosan do druge godine života. S cijenom od oko 2 milijuna dolara, Zolgensma je također najskuplja jednokratna terapija na svijetu.
U priopćenju se nastavlja: Čvrsto vjerujemo u ukupni povoljan profil koristi i rizika Zolgensme, koja je do danas liječila više od 2.300 pacijenata diljem svijeta u kliničkim ispitivanjima, programima upravljanog pristupa i komercijalnim postavkama. Akutno zatajenje jetre poznata je nuspojava koja je prijavljena nakon liječenja lijekom Zolgensma.
Smrtni slučajevi dogodili su se u Rusiji i Kazahstanu. Oba su pacijenta liječena steroidima, koji se koriste za upravljanje sigurnosnim rizicima, nekoliko tjedana nakon terapije Zolgensmom. Prema informacijama iz Novartisa, ovo su prvi fatalni slučajevi akutnog zatajenja jetre.
Zolgensma je odobrena u SAD-u u svibnju 2019., što je čini tek drugom genskom terapijom za nasljednu bolest koju je odobrila FDA. Uz Zolgensmu, samo su još dva lijeka Biogena i Rochea odobrena za liječenje spinalne mišićne atrofije.
S obzirom na gensku terapiju Zolgensma, pojavile su se rasprave o mogućim sigurnosnim rizicima.
Fenix-magazin/MD/
